上海 2025年7月3日 /美通社/ -- 近日，国家药品监督管理局（NMPA）官网发文宣布，金赛药业自主研发的1类创新药——金蓓欣（伏欣奇拜单抗）已正式获批上市，适用于对非甾体类抗炎药和/或秋水仙碱禁忌、不耐受或缺乏疗效的，以及不适合反复使用类固醇激素的成人痛风性关节炎急性发作患者。金蓓欣有望成为中国自身免疫疾病治疗领域最大单品，满足巨大市场需求，为广大痛风患者保驾护航！
痛风有着"疼痛之王"之称，据《2021年中国高尿酸及痛风趋势白皮书》显示，中国高尿酸血症患者约有1.77亿，痛风性关节炎（GA）患者超过1466万人，成为仅次于糖尿病的第二大代谢类疾病[1]。尽管传统治疗方案已广泛应用于临床，但近一半患者的疼痛等症状仍未有效缓解[2]，大约60%患者在一年内反复发作[3]。尤其在降尿酸治疗起始的3–6个月，约12%-61%的患者可出现痛风反复发作，痛风反复发作可影响患者降尿酸治疗的依从性，进而出现尿酸控制效果不佳的恶性循环，导致关节破坏，还可能累及心脏、肾脏等多个关键器官[4,5]。研究表明，痛风反复发作后60天内发生心梗或卒中的风险可增加89%；30天内发生静脉血栓的风险升高达131%；痛风患者慢性肾脏病（CKD）风险增加4.61倍，反复发作可达10倍，而合并慢性肾病的痛风患者发展为终末期肾病的风险也上升57%[6-9]。
痛风反复发作的背后，是巨噬细胞中NOD样受体热蛋白结构域相关蛋白3（NLRP3）炎症小体激活释放大量白细胞介素1β（IL-1β），引发炎症级联反应，在痛风急性期和间歇期均处于高炎症水平，持续炎症会显著增加患者心肾负担，造成长远且严重的健康隐患[10-12]。因此，长期抗炎是痛风治疗的基石。同时，长期抗炎治疗可减少痛风发作，为降尿酸达标治疗提供更好的时间窗，为靶器官的保护带来长期获益[12,13]。传统药物存在诸多隐患，难以达到预期的治疗效果，且不利于痛风患者的长期抗炎治疗。非甾体抗炎药可能引发胃肠道出血、心血管疾病等严重不良反应[5]；秋水仙碱的治疗窗窄，使用不当可能导致中毒，长期使用会造成消化道和肝肾不良反应，严重影响生活质量[5,15]。预计到2030年，我国痛风药物市场规模将达108亿元[1]，因此临床亟需具备长期控制炎症，降低发作频率，且更加安全的创新治疗方案。
伏欣奇拜单抗通过精准阻断引发痛风炎症的IL-1β起效。临床数据显示，伏欣奇拜单抗单次给药后即可快速起效，6-72小时镇痛效果与激素相当，6个月内首次复发风险降87%；且未发现与药物相关的严重不良反应[16]。
此次获批是基于一项在痛风性关节炎患者中开展的伏欣奇拜单抗Ⅲ期临床试验结果，该多中心、随机、双盲、阳性对照临床试验共纳入313例痛风急性发作患者，结果显示[16]：
主要研究终点： 72小时疼痛VAS评分改善伏欣奇拜单抗组非劣于复方倍他米松组，两组间差异为-3.32mm (95% CI：-7.56, 0.91)，95%的置信区间上限为0.91mm，小于预设的非劣效界值10mm，非劣效成立。共同主要研究终点：单次给药 12周内，首次急性痛风复发中位时间，伏欣奇拜单抗组和复方倍他米松组分别为：未达到和45天（95%CI：28.00，63.00）； 伏欣奇拜组对比复方倍他米松组降低 90%（HR=0.10，p<0.0001）的首次复发风险。 次要研究终点：给药 24周内， 伏欣奇拜单抗组对比复方倍他米松组降低 87%（HR=0.13， p<0.0001）的首次复发风险，85.3%的患者0复发，创同类药物更优纪录，奠定其痛风抗炎药物领域"Best-in-class"潜力地位。 在安全性方面，共计159例（51.0%）受试者出现治疗相关不良事件，其中伏欣奇拜单抗组79例（50.6%），复方倍他米松组80例（51.3%）。 伏欣奇拜组无治疗相关严重不良事件，复方倍他米松组共有3例患者报告了治疗相关严重不良事件。复旦大学附属华山医院邹和建教授："痛风作为一种常见的慢性疾病，长期以来给患者带来了极大的痛苦和生活质量的下降。伏欣奇拜单抗的获批，标志着我们在对抗这种古老而顽固的疾病征程中，迈出了至关重要的一步。它精准靶向痛风炎症瀑布反应的‘核心引擎'IL-1β，从炎症反应的关键环节入手，有望从根本上改善痛风患者的病情。在临床研究中，我们已经看到了它在缓解痛风症状、降低长期复发风险方面的显著效果。作为风湿免疫科医生，我们对此感到由衷的振奋。未来随着更多临床数据的积累，我相信伏欣奇拜单抗将为痛风治疗带来更多惊喜。让我们共同期待它在临床实践中的表现。"
长春高新集团总经理、金赛药业创始人、总经理兼首席科学家金磊博士："技术创新始终是驱动时代变革的核心力量，我始终坚信创新的力量，金赛药业将通过技术创新和坚定不移地持续高研发投入，打造更多创新支点，助力企业可持续高质量发展。未来企业将瞄准研发TOP3、国内首创目标，聚焦亟待解决的临床需求，释放更多细分赛道的创新潜力。"
作为国内首个IL-1β单抗，金蓓欣（伏欣奇拜单抗）的成功获批将迅速填补我国痛风领域长效抗炎精准靶向的治疗空白，为饱受痛风性关节炎反复发作之苦的广大患者带来福音。
除痛风外，研究显示，IL1β单抗长期抗炎治疗还可带来心血管、骨关节、呼吸等方面的额外获益，在代谢性疾病和肿瘤领域也极具治疗潜力[17-20]。
关于 IL-1β靶点
IL-1β是IL-1家族中行使生物学功能的主要炎性因子[19]。尿酸盐结晶会激活NLRP3炎症小体，促进IL-1β的成熟及分泌，最终导致痛风炎症反应的发生及发展[21]。此外，IL-1β还参与多种免疫性疾病和慢性疾病的致病机制及发病进展，在代谢性疾病和肿瘤发病中也具有作用[19,20]。
伏欣奇拜单抗为全人源IL-1β单克隆抗体，可精准直击IL-1β与其受体结合，阻断炎症级联反应。除了痛风性关节炎，伏欣奇拜单抗正在积极拓展多个适应症，如全身型幼年特发性关节炎（sJIA）、结缔组织病相关间质性肺病（CTD-ILD）、子宫内膜异位症（EM）等，期待未来将满足更多临床需求，为广大患者提供全新治疗选择。
关于痛风性关节炎
GA是一种单钠尿酸盐沉积在关节所致的晶体相关性关节病，近年发病率逐渐上升并趋向于年轻化。GA可分为急性发作期、发作间歇期和慢性痛风性关节炎期。急性发作期的典型表现为关节剧烈疼痛，起病急骤，且疼痛进行性加重[5]。对于发作频繁，或对NSAIDs和/或秋水仙碱禁忌、不耐受及缺乏疗效，以及不适合反复使用激素的GA患者，国内目前没有合适的治疗药物供临床选择，伏欣奇拜单抗的面市将为长期受该疾病困扰的患者群体带来突破性治疗方案。
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