百济神州PD-1抑制剂百泽安®在中国获批第13项适应症申请

中国国家药品监督管理局（NMPA）批准百泽安®（替雷利珠单抗）胃癌新适应症

北京2024年4月30日 /美通社/ -- 百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤治疗创新公司，今日宣布，其PD-1抑制剂百泽安®（替雷利珠单抗）正式获得中国国家药品监督管理局（国家药监局）批准，联合氟尿嘧啶类和铂类药物化疗用于局部晚期不可切除的或转移性的胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌的一线治疗。

本次获批基于RATIONALE-305试验（NCT03777657）的最终分析结果。该结果同时刷新全球全人群和中国人群的晚期胃癌生存纪录，其显示：在全球意向性治疗（ITT）人群中，替雷利珠单抗联合化疗组的中位总生存期（mOS）达15.0个月，显著降低死亡风险20%，其中中国人群的mOS达15.7个月。

此前于2023年2月，替雷利珠单抗就已获批用于联合氟尿嘧啶类和铂类药物化疗用于PD-L1高表达的局部晚期不可切除的或转移性的胃或胃食管结合部腺癌的一线治疗（）。本次获批进而验证了无论PD-L1表达如何，替雷利珠单抗联合化疗作为晚期胃癌的一线治疗均可使患者获益。

胃癌是中国第五大常见恶性肿瘤，中国胃癌新发病例约占全球胃癌新发病例的40%[i],[ii]。腺癌是胃癌的主要组织学亚型[iii]。在中国新发胃癌患者中，70%以上在确诊时已处于进展期或晚期[iv]，化疗既往作为一线标准治疗效果仍待改善，患者mOS仅为一年[v]。包括免疫疗法在内的多种新治疗方案正持续提升中国晚期胃癌患者的生存预后[vi]。

百济神州全球研发负责人汪来博士表示："晚期胃癌仍是中国癌症患者死亡的主要原因之一。我们相信在本次获批后，更广泛的胃癌患者人群将获得免疫治疗选择，我们期待替雷利珠单抗能为肿瘤患者带来更多生存获益。作为全球肿瘤治疗创新公司，百济神州将继续尊崇初心，为全世界的癌症患者提供可及、可负担的高品质创新药。"

中山大学肿瘤防治中心主任、RATIONALE-305试验全球主要研究者徐瑞华教授指出："作为该研究的全球首席研究者，我很荣幸牵头并见证了替雷利珠单抗在胃癌领域的探索前行，凭借优异的疗效和安全性，为全球全人群晚期胃癌患者争取了更长生存，树立了创新药业界新典范。此次新适应症的获批，无疑将惠及更多中国胃癌患者，同时我也期待全人群适应症将如期在美国乃至全球其它市场陆续获批。"

在中国，替雷利珠单抗已有13项适应症申请（共涉及12项适应症）获得国家药监局批准。总计11项已纳入国家医保药品目录，是目前纳入国家医保药品目录获批适应症数量最多的PD-1抑制剂。

在全球，替雷利珠单抗已在欧盟、英国、美国、韩国、瑞士获批，并在今年2月获美国食品药品监督管理局（FDA）受理其联合含氟尿嘧啶类和铂类药物化疗用于治疗局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌患者的新药上市许可申请（BLA）。

关于RATIONALE-305（NCT03777657）

RATIONALE-305是一项随机、双盲、安慰剂对照、全球3期试验，入组了997例局部晚期不可切除或转移性G/GEJ腺癌患者。该试验的主要终点为总生存期（OS），根据预先规定的分级检验策略先后对PD-L1高表达人群和意向性治疗（ITT）人群进行检验。ITT人群的最终分析结果已在2023年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会期间以最新突破口头报告的形式进行展示。

关于替雷利珠单抗

替雷利珠单抗（中文商品名：百泽安®，英文商品名：TEVIMBRA®）是一款人源化IgG4抗PD-1单克隆抗体，对PD-1具有高亲和力和结合特异性，设计目的旨在最大限度地减少与巨噬细胞中的Fcγ受体结合，帮助人体免疫细胞识别并杀伤肿瘤细胞。

百济神州已开展超过17项替雷利珠单抗的潜在注册性临床试验，其中已有11项3期随机试验和4项2期试验取得积极结果。这些试验结果表明，替雷利珠单抗作为单药治疗，或与其他药物联用，有为多种癌症类型的数十万例患者带来安全的、具有临床意义的生存获益和生活质量改善的潜力，且很多情况下，患者无论其PD-(L)1表达状态如何均可获益。截至目前，全球已有超过90万例患者接受了替雷利珠单抗的治疗。

关于百济神州

百济神州是一家全球肿瘤治疗创新公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物。通过强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线和产品组合，致力于为全球更多患者全面提升药物可及性和可负担性。在全球五大洲，我们有超过10,000人的团队，并在中国北京、美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔设立了主要办事处。如需了解更多信息，请访问或关注"百济神州"微信公众号。

前瞻性声明

本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律定义的前瞻性声明，包括百济神州为全球更多患者提供替雷利珠单抗的能力；替雷利珠单抗未来在百济神州实体瘤开发项目中的意义；替雷利珠单抗成为G/GEJ重要治疗方案的潜力；以及在"关于百济神州"副标题下提及的百济神州计划、承诺、抱负和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产、商业化和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发和实现并保持盈利的能力；百济神州在最近年度报告的10-K表格中"风险因素"章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。

本新闻稿不对任何产品进行推荐或推广，药品处方请参考国家药品监督管理局批准的药品说明书。

[i] https://gco.iarc.who.int/media/globocan/factsheets/cancers/7-stomach-fact-sheet.pdf.

[ii] https://gco.iarc.who.int/media/globocan/factsheets/populations/160-china-fact-sheet.pdf .

[iii] Lordick F, Carneiro F, Cascinu S, et al; ESMO Guidelines Committee. Gastric cancer: ESMO Clinical Practice Guideline for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2022;33(10):1005-20.

[iv] Song Z, et al. Progress in the treatment of advanced gastric cancer. Tumour Biol. 2017.

[v] Nakamura Y, et al. Biomarker-targeted therapies for advanced-stage gastric and gastro-oesophageal junction cancers: an emerging paradigm. Nat Rev Clin Oncol. 2021.

[vi] https://www.cde.org.cn/main/xxgk/postmarketpage?acceptidCODE=f1a61b9035381b8816fc888421252aae;