驯鹿生物CAR-T产品伊基奥仑赛注射液新增两项自免适应症IND获美国FDA许可

中国南京、上海和美国加州圣荷西2024年8月12日 /美通社/ -- 驯鹿生物，一家致力于细胞创新药物研发、生产和销售的生物制药公司，宣布公司自主研发的全人源靶向BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液（伊基奥仑赛注射液）的新药临床试验申请（IND）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的默示许可，拟用于治疗非肾脏系统性红斑狼疮 (Systemic Lupus Erythematosus, SLE) 和系统性红斑狼疮性肾炎（Lupus Nephritis, LN），这是该产品在自身免疫性疾病领域于中美两国获得的第五个临床批件。

"很高兴美国FDA批准了SLE和LN这两种新适应症的IND，这进一步显示了Eque-cel作为治疗自身免疫疾病产品的潜力，" 驯鹿生物首席科学官张永克博士表示，"中国的临床试验数据已经显示出Eque-cel 在治疗复发/难治性自身抗体介导的神经系统疾病中的显著疗效和安全性。我们相信，它将对系统性红斑狼疮(SLE)和狼疮性肾炎(LN)及其他以自身抗体为主要致病因素的自身免疫性疾病具有类似的治疗前景。我们将继续全力推进这一创新疗法的研发，以使中国及和全球更多自身免疫性疾病患者受益。"

截至目前，伊基奥仑赛注射液在自身免疫疾病适应症中已获得美国FDA 3项IND许可，分别针对重症肌无力（MG）、多发性硬化症（MS）以及此次SLE和LN的治疗。在中国，该产品在自身免疫性疾病适应症中也已获得国家药品监督管理局（NMPA）2项IND默示许可，分别针对视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）和MG的治疗。同时，伊基奥仑赛注射液（福可苏®）已经于2023年6月获得国家药品监督管理局批准用于治疗既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）的复发难治多发性骨髓瘤成人患者 。

关于系统性红斑狼疮（SLE）

系统性红斑狼疮（SLE）是一种系统性自身免疫疾病，是最早发现的自身免疫与B淋巴细胞亚群异常相关的人类疾病之一。患者主要症状表现为全身多系统多脏器受累，体内存在大量自身抗体,并且自然病程多为病情的加重与缓解交替。如不及时治疗，会造成受累脏器的不可逆损害，最终导致患者死亡。据Frost & Sullivan数据显示，2023年全球约有804.9万名SLE患者，其中美国SLE患者人数约为28.9万。

关于系统性红斑狼疮性肾炎（LN）

狼疮性肾炎（LN）是SLE最常见的严重并发症，研究表明有60%的SLE患者在其疾病进程中会发展成LN[1]，是导致SLE患者高死亡率的主要原因。目前的标准治疗方案虽然能够缓解症状，但无法根治疾病，且高达14%至33%的LN患者对治疗无反应[2,3]。

关于伊基奥仑赛注射液

伊基奥仑赛注射液是一种个性化定制的、针对B细胞成熟抗原（BCMA）的基因改造自体 T 细胞免疫疗法（CAR-T）产品，能够识别和清除表达 BCMA 的细胞。基于对SLE病理机制的深入理解，特别是针对疾病中起到关键作用的B细胞和致病性抗体，伊基奥仑赛利用第二代CAR技术，能够精准识别并清除表达BCMA的B细胞和浆细胞，从而达到清除致病性细胞和自身抗体，抑制自身免疫炎症，降低疾病活动度的目的。

参考文献

[1]. Saxena R, Mahajan T, Mohan C. Lupus nephritis: current update. Arthritis Res Ther. 2011;13(5):240.

[2]. Anders HJ, Hiepe F. Treatment options for refractory lupus nephritis. Clin J Am Soc Nephrol. 2019;14:653–655. [PubMed: 30979714]

[3]. Moroni G, Ponticelli C. The multifaceted aspects of refractory lupus nephritis. Expert Rev Clin Immunol. 2015;11:281–8. [PubMed: 25487410]